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加州大学洛杉矶分校开发的纳米纸可以使基因疗

2019-05-09 11:37:29 医药财经155℃

  加州大学洛杉矶分校开发的纳米纸可以使基因疗法更安全,更快速,更具成本效益

  2018年3月15日

  加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出一种利用称为“纳米”的微观碎片状结构的新方法。用于将生物分子(例如基因)直接靶向递送至患者细胞。这些磁性引导的纳米结构可以实现更安全,更快速和更具成本效益的基因疗法。

  该研究发表在ACS Nano杂志上,由高级作者Paul Weiss,UC总统主席和化学与生物化学,材料科学与工程的杰出教授,以及加州大学洛杉矶分校的Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心成员发表。

  基因疗法,即在患者细胞中添加或替换缺失或缺陷基因的过程,已经显示出作为治疗多种疾病的巨大希望,包括血友病,肌营养不良,免疫缺陷和某些类型的癌症。

  目前的基因治疗方法依赖于修饰的病毒,外部电场或刺激性化学物质来穿透细胞膜并将基因直接递送至患者细胞。这些方法中的每一种都有其自身的缺点;它们可能成本高,效率低或对细胞造成不良应激和毒性。

  为了克服这些障碍,Weiss和加州大学洛杉矶分校广泛干细胞研究中心培训项目的临床研究员Steven Jonas博士领导了一个研究团队,设计了由硅,镍和金组成的纳米皮。这些纳米纸是可生物降解的,可以廉价而有效地批量生产,并且由于它们的极小尺寸 - ;它们的尖端比人发的直径小约5000倍 - ;它们可以提供遗传信息,对细胞活力和新陈代谢的影响最小。

  Jonas将尖端的生物分子传递方法与现实中出现的现实传递方法进行了比较。

  “就像我们听说亚马逊希望用无人机直接将包装送到你家一样,我们正致力于纳米等效的纳米尺度,直接为您的细胞提供重要的医疗保健服务,” Jonas解释说,他正在加州大学洛杉矶分校美泰儿童医院接受儿科血液学/肿瘤学部门的培训。在不久的将来,Jonas希望应用纳米技术将细胞和基因疗法迅速广泛地部署到他所治疗的儿科癌症患者身上。

  纳米皮的构建受到了合作者,分子和医学药理学教授Hsian-Rong Tseng以及Weiss跨学科研究小组博士后研究员徐晓斌的启发。曾和徐都是这项研究的共同作者。

  “基于Xiaobin的纳米制造工作,我们知道如何使用简单的制造策略制造大量不同形状的纳米结构”。 Weiss说,他也是加州纳米系统研究所的成员。

   “一旦我们掌握了这一点,我们就会意识到我们可以制造出在基因疗法中具有价值的精确结构。”

  相关故事西班牙裔儿童中与ALL风险较高相关的第四基因的遗传变异新的自闭症小鼠模型显示表观遗传调控如何影响下游基因第一基因治疗手术治疗黄斑变性是成功的Weiss和Jonas并不是第一个设想使用引导纳米结构或机器人的人。纳米发动机"为了增强基因疗法,然而现有方法的精确度有限,并且需要潜在的有毒化学物质来推动结构到达它们的目标。

  通过在镍纳米涂层上涂镍,Weiss和Jonas消除了对化学推进剂的需求。磁铁可以保持在含有细胞的实验室培养皿附近,以操纵一个或多个纳米培养基的方向,位置和旋转。将来,Weiss和Jonas设想可以在人体外部施加磁场,以便在体内远程引导纳米皮肤来治疗遗传性疾病。

  Weiss和Jonas测试了他们的纳米纸作为基因的载体,导致细胞产生绿色荧光蛋白。大约80%的靶细胞表现出明亮的绿色光,90%的细胞存活。这两个数字都是现有交付策略的显着改进。

  很像基因疗法,许多形式的免疫疗法 - ;患者特异性免疫细胞经过基因工程识别和攻击癌细胞的过程 - ;依靠昂贵或耗时的处理方法。

  “现在对患者进行基因治疗或免疫治疗的最大障碍是处理时间,”乔纳斯说。 “更快,更有效和更安全地产生这些疗法的新方法将加速该研究领域的创新,并且更快地将这些疗法带给患者,这是我们所有人的目标。”

  Weiss和Jonas一直在与加州大学洛杉矶分校的研究人员合作,优化长期以来一直在进行的基因治疗策略的实施。

  “在加州大学洛杉矶分校工作的一个令人惊奇的事情是,对于每种目标疾病,我们与已经开发基因治疗的领先临床医生合作,”韦斯说。 “他们拥有基因编辑货物,模型细胞,动物模型和患者细胞,因此我们能够根据通往诊所的途径优化我们的纳米系统。”

  出处:http://newsroom.ucla.edu/releases/nanostructures-created-by-ucla-scientists-could-make-gene-therapies-safer-faster-and-more-affordable

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